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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

光明文化周末：泥墙小院记******

　　作者：梁衡

　　在大城市里住了50年的高楼，忽然怀念起当年在县城里住过的那个平房小院了。

　　河套农村通常是没有院子的，平地起房，门前堆放些生产、生活用品，就是一个家。苏东坡云：“此心安处是吾乡。”这里有间房子就是家。大约是因为原住民少，住户都是上几辈从内地走西口过来的，而最早的走西口是春去秋来，搭个窝棚，收几斗粮食就往回走。后来逐渐有人定居，但仍是流动性很大，向无砖墙瓦房。我在农村劳动时住的土房子，开门就是公路、农田，一片白云映蓝天，八百里河套在眼前。

　　后来到县城工作，有了机关宿舍。但也不过是在城边空地上修几排平房，不像北京的那种机关大院、部队大院。其善后的细节还得靠住户自己去完成，而我分到的房子又是最西边的一间，紧靠大路，总得有个短墙来遮挡一下吧。

　　河套农村盖房基本不用砖，这里是千万年来形成的黄河冲积平原，最不缺的就是黄土。秋后庄稼收罢，选一块平整的土地漫上水，待水渗进土还未干时，用石磙子将地碾平压瓷实了。再用一把齐头大铁锹如切豆腐一般，一脚踏下翻起一块湿土立于平地，横成行，竖成列，如士兵列队一般。秋阳融融，天高气爽，土块慢慢变干，这就是起墙盖房的基本材料，当地名“坷垃”，有俗语“坷垃碴墙墙不倒，光棍跳墙狗不咬”。我们住的机关宿舍也是用坷垃垒成的，只不过多了几层青砖垫底。

　　怎么修院墙，这倒难不住我们。常言道：“在家靠父母，出门靠朋友。”我们这一群同是天涯沦落人的老五届大学生，本来就是有难共当，有事帮忙的。朋友圈子里有一位叫杜逵，比我大八岁，早分配来几年，人地两熟，是我们这几个城市学生娃“荒野求生”的主心骨，大家都叫他老杜。老杜虎背熊腰，孔武粗壮，在农村长大，放羊割草打兔子，无所不能，在大学运动会上还拿过十项全能第一名。他极有趣，用方言讲故事，笑得你眼泪直流，而要讲起山村鬼故事，又让你毛骨悚然，夜晚不敢出门。老杜很热心，新房善后这样的事自然是不请自到。我们从河边拉回了一车土，七手八脚浇水和泥，自制了一批土坯，晒干后垒了墙，还留出一个缺口，用废木条钉了一个篱笆门。靠南墙根又盖了“凉房”（土冰箱），北窗下垒了“炭仓”（当地烧大块煤，不说“煤”而曰“炭”）。晨昏出入，鸟鸣雀噪，居然也有了家的味道。

　　虽然有了工作，却专业不对口，不免胸中郁闷，人闲岁月长。垒墙的成功倒勾起了我对泥瓦活的兴趣。碰巧，看到一本推广农村节柴灶的小册子，便又动了改灶的念头。虽然是干部宿舍，但还是农村的格局，一盘东西大炕占了半间房，算是卧室，隔墙厨房一个大灶一口大锅，烧开水及做饭菜，蒸、煮、炒、炸、烙都是它。传统老灶，火苗一着就被吸入炕洞，热利用率很低。我就参照小册子找来一个废脸盆，去底坐于火上，成夹层炉膛。兵法云：“围三缺一。”在盆的左、右、后三处各开一个洞，逼着火苗反向舔锅底一圈后再从夹层里抽走。这即小学自然课上学过的水管锅炉原理。新灶盘成后，加一铲煤，火焰呼呼作响，烧开一锅水节省一小半时间，一炮打响。我不禁大喜，就如瓦特发明了蒸汽机。

　　我忙邀圈里的朋友来家吃饭，醉翁之意不在酒，而在炫耀我的发明。厨房新改灶，门外新垒墙，在那个吃饭要粮票、穿衣要布票、学非所用的年代，这点新玩意足可以让人快乐好几天。当时又正逢大家结婚成家的年龄，我就常被请去给新房改灶，沾沾自喜，风光一时。干活时一般是新郎打下手，手上忙，嘴上也不能闲着，谈论最多的自然是新人们的恋爱故事。那时讲成分，说出身，大学生社会地位低，虎落平阳，在县城里找个对象都不容易。我印象最深的一次是，新郎本科中文系毕业，却找了一个初中文化的县妇联主任。现在看来很不般配，但新郎说：“就这，她还通过县委组织部调阅了爷的档案，把我的三代出身都查了个遍。”我打趣说：“你走西口，落魄于此，居然抱得一个妇联主任归，该知足了！”

　　当然，小日子的全部绝不止于垒墙盘灶，最重要的还是学会怎么吃。塞外冬长，土豆、白菜吃半年。在村里劳动时，我印象最深的是当年吃的第一口新菜是七月十五日摘的西葫芦。这在北京已是盛夏，而西葫芦也应该算是秋菜了。冬储菜的品种很单调，主要是土豆、白菜。地上挖一深窖，放入其中，窖口覆以厚稻草和棉门帘。而腌菜则主要用白菜、雪里蕻。办法也很粗放，将白菜去外帮整棵码入水缸中，一层菜一层盐，讲究用大粒盐而不得用粉状盐。我至今也不明白，盐的化学成分一样，为什么还要挑特定的外形。我怀疑就像鲁迅在《父亲的病》里说的，蟋蟀必须是原配，似乎昆虫要贞洁才能配药，这盐也要不失童贞。雪里蕻则要多一道工序，洗净控干水，放在洗衣板上用盐粒揉搓后，再码入缸中。到后来，又兴起一种盐水腌西红柿。专拣秋后霜打已经不可能再熟的绿西红柿（名“拔蔓子果”，意即最后一茬，连果带蔓子一起拔了）腌，为的是便宜。那时市面上已经有了防腐剂，放入一小包半年不坏，青翠可人，很受欢迎。现在知道这如同毒药，绿的生西红柿、防腐剂对人体都有害，可当时是一种穷快乐。秋风送爽，挖窖腌菜真忙，颇有点“深挖洞，广积粮”的气派。到隆冬季节就少出门了，三五好友“晚来天欲雪，能饮一杯无”？

　　转眼冬去春来，院子里残雪渐存无几，柳梢也染上了一抹新绿。一天我正隔着玻璃窗伏案写稿，突然院子里传来一声呼叫：“小梁，不好了，你的院墙要倒！”我赶忙掷笔出门，说话的正是老杜。只见他沿着墙来回走动，一边还用手摩挲着墙面。在两墙相接的直角处，西墙向外倾斜，裂开一条上宽下窄的大缝，犬牙交错，足可探进一个拳头。我头皮发麻，惊出一身冷汗，这要是倒塌了，不但前功尽弃，还可能砸着行人。老杜直摸着脑袋说：“咋就给爷出了这档子事？”满脸的遗憾。一会儿又安慰我：“不咋，大不了到秋天推倒重来。”我说：“先看几天，实在不行，又得辛苦你。”

　　这样大约有一周时间，我每天一起床就抬头看窗外，外出回来也先摸摸这墙。就这样日出日落，就像朱自清说的，看着日光每天“伶伶俐俐”地跨过短墙，像做错了什么事慌慌地逃去。裂缝却还在加大。终于我有了一个大发现，罪魁就是这“伶伶俐俐”的日光。我房子的前面还有一排房，挡着短墙的东面，晒不上太阳，而西边是一条空阔的大道，西晒的阳光可以照到短墙西面的墙根，冻土渐渐变软，墙就向西倾斜了。我立即跑去找老杜他们，报告这个重大发现。大家即刻来到现场会诊，多数人认为应立即拆掉，以绝隐患。我却认为既然是受热不匀惹的祸，何不吃点偏饭，沿东面的墙基开一道沟挖去冻土，让热气直接软化墙根。众人哄笑：“快不要给爷瞎想了，这是一堵上千斤重的墙，又不是一根随风摆的墙头草。”我说：“试试看，也许它还能自己摆回来。你们先留着力气，试验失败，秋天干活不迟。”我找来一把铁镐，沿东面的墙根小心地开了一条一尺宽的浅沟，又在墙头立了一根垂直的木棍，好作参照观测墙倾角的变化。

　　功夫不负有心人。三五天后那墙竟开始向东一丝一丝地扳回，而且随着天气一天天变暖，那墙回心转意的速度也日渐加快，眼看就要破镜重圆。我每天用铁铲小心清除沟内已软化的冻土，好让温暖的空气能直接亲吻冰凉的墙脚。大约过了半个月，那斜墙不但回归正位，连直角处龇咧着的土坷垃，竟也一块一块严丝合缝地重新咬合在一起。我大奇，谁道命运不由己？门口斜墙尚能直！今天晚上一定要用我的风火灶炖一锅酸菜猪肉粉条，和朋友来一场庆功宴。墙歪自正，一时成了我们这个小区的新闻，常有人驻足或专门跑来观看。直到半个世纪后，当时住在我前排的田聪明已是新华社社长，我们在京城又同住一个院子，他一见面就谈起这件往事。

　　在那些穷而平淡的日子里，难得抓住这个快乐的小尾巴，常作为茶余闲话，当然也少不了起哄。有的说：“你这个文科生，无师自通，投错了胎，该去学工。”有的说：“你京城修道，又沙漠里练功。你这身武功可以出国去承包比萨斜塔的扶正了。”若干年后我有机会出国到意大利，还真的专门去看了一回比萨斜塔。塔因太斜，已不许游人靠近，我在暮色苍茫中遥望塔影，想现代科技已经能平移一座大楼，能定向爆破一百多米高的烟囱，就不能定向注水，扳回这位固执的斜塔老人？

　　人的命运就像飞鸟嘴里的一粒种子，不知会跌落何处，又怎样生根发芽。现在想起来，“文革”中我们被迫走西口，塞外安家，修墙改灶，就像小孩子过家家。教育学上说，童年的游戏就是学习，而游戏是无所谓目的的。我们在塞外六年，正好度过了一个社会人的童年，正是这些不经意的游戏，给我带来了童年的欢乐。多年后，我这个文科生真的写了一本畅销书《数理化通俗演义》。难道这本书的胚芽早已埋在那堵斜墙和那个新灶的火苗里？

　　这不是我一个人的故事。

　　《光明日报》（ 2023年01月06日 15版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）